在临床上、优先审批，甚至一致性评价等方面，给予企业更多时间和成本的支持，加快罕见病药物更快更低成本进入市场。

周杜华：我非常同意刚刚范总的观点，第一，我们大家都可以感受到未来医学是什么样的发展，它会有精准的方向。这两年确实也能感觉到国家的政策比以前好了很多，我们觉得在未来会有很多的企业推动国家政策的发展，市场发展的倒逼也可能加速政策体系的变化。

9月6日上午的体外诊断分会场，在元生创投合伙人林艺博士的主持下，阅尔基因技术（苏州）有限公司首席执行官柴映爽、Agena Bioscience全球高级副总裁兼亚太与大中华区总经理王博飞、新格元生物科技有限公司首席执行官方南博士、元生创投投资总监周杜华、广州基准医疗有限公司首席执行官范建兵博士参与了分子诊断：金矿离我们还有多远的主题讨论会。王博飞：首先我希望分子诊断发展的越来越好，但是从事实的角度来说，我觉得还是有很多不确定性，如果说有一些技术冒出来了，有一些平台冒出来、有一些应用前景非常清晰，它会发展的非常迅猛。林艺（主持人）：请问柴总，您觉得制约分子诊断技术发展起来的因素是政策上还是发展模式或者渠道的原因呢？ 柴映爽：我觉得分子诊断是未来的发展趋势毋庸置疑。目前有400余家企业入驻，10000余名生物医药专业人才就业，其中集聚了66位国家高端人才，形成了新药创制、医疗器械、生物技术等特色产业集群。对行业来说，大环境还是不错的，政府也支持、资本支持，但我们还需要在仪器平台技术上下功夫，加强对整个产业链的控制。

不可能单靠PCR做早诊早筛，NIPT在中国临床应用也非常广泛。第三个是要有一个很好的落地推广模式，符合中国的实际情况的推广模式，这几点可能都要做到才可以。复方组合通常是把两个药物的活性叠加起来以获得更高活性，如降糖药Janumet就是Januvia与二甲双胍的组合。

除了化学修饰，加入抑制细菌降解抗生素各种酶活性的辅助药物也是常见策略。细菌为了搜刮足够的铁离子演化出一个铁载体系统，可以通过这些小分子与铁离子结合再通过主动运输运载到细菌内部。但很多抗生素的组合是用其它药物维持抗生素的暴露时间，这更像协同效应。其它两个组分西司他丁、relebactam分别为人体肾二肽酶和细菌beta-内酰胺酶抑制剂，作用是延长亚胺培南的半衰期。

比如今年FDA批准的默沙东用于复杂尿路感染（cUTI）和腹腔感染（cIAI）的抗生素组合Recarbrio，其中只有亚胺培南是抗生素。Cefiderocol也在cUTI 获得QIDP资格，有望下个月被FDA批准用于这个难治感染。

有的铁载体不仅能争夺有限的铁离子，还能影响宿主环境、包括诱导HIF，真是庙小神通大。克雷伯、绿脓、大肠杆菌、鲍氏不动杆菌等常见阴性菌感染造成的感染二者疗效都基本一致。这个名叫APEKS-N的试验招募291位院内感染肺炎患者，比较cefiderocol与高剂量碳青霉烯类药物美罗培南对14天后死亡率的影响。因为多年的使用和滥用、尤其在畜牧业的滥用，细菌练就了大量应对青霉素类药物的技能，迫使制药业不断更新这类药物结构，而胰岛素的更新换代更主要是为了延长专利保护。

当然细菌也没闲着，也在不断优化自己的铁载体。结果两组死亡率分别位12.4%和11.6%，达到非劣效的试验终点。因为抗生素研发投入太少已经多年没有新型抗生素的出现，现在阴性菌感染的最后防线还是60年的老药多粘菌素、但这类药物肾毒性较大。铁离子虽然是生命必须但溶解度很差，在宿主环境中铁离子都与载铁蛋白结合、游离铁离子浓度极低。

随着人口老龄化住院人口也在增加，这个抵抗力较低、人口密度较大的人群成为耐药菌发展壮大的基地。细菌耐药最主要伎俩一个是生产更多外排泵和降解内酰胺的水解酶。

为了对抗外排泵盐野义对四代头孢进行了进一步改造，Cefiderocol是一个把头孢吡肟母核与一个与铁离子络合所谓铁载体偶联而成的双功能抗菌素。【新闻事件】: 盐野义制药株式会社今天宣布其头孢菌素-铁载体偶联药物cefiderocol在一个革兰氏阴性菌引起的院内感染肺炎三期临床达到试验终点。

盐野义制药株式会社今天宣布：铁载体偶联抗生素有望上市 2019-10-10 09:31 · angus 盐野义制药株式会社今天宣布其头孢菌素-铁载体偶联药物cefiderocol在一个革兰氏阴性菌引起的院内感染肺炎三期临床达到试验终点它印证了中国政府加速创新药惠及中国患者的‘新力度，同时也标志着欧狄沃在中国将正式开启泛癌种治疗的‘新征程。百时美施贵宝中国大陆及香港地区总裁Marek Vasicek表示，作为第一家将免疫肿瘤药物带向世界、惠及中国患者的生物制药企业，我们始终坚持‘以患者为中心，将自身在免疫肿瘤领域的国际视野与全球经验引入中国。 欧狄沃是中国首个且目前唯一获批用于治疗头颈部鳞癌的PD-1抑制剂 欧狄沃是首个经III期临床试验证实可显著改善头颈部鳞癌患者生存期、生活质量的单药治疗 与标准治疗相比，欧狄沃可降低死亡风险32%，提高两年生存率近3倍  欧狄沃已被国内外权威临床指南列为头颈部鳞癌二线治疗的推荐用药百时美施贵宝今日宣布，其PD-1抑制剂欧狄沃（纳武利尤单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局批准扩大适应症，适用于治疗接受含铂类方案治疗期间或之后出现疾病进展且肿瘤PD-L1表达阳性（表达PD-L1的肿瘤细胞≥1%）的复发性或转移性头颈部鳞癌（SCCHN）患者。伴随该项获批，欧狄沃成为中国首个且目前唯一用于治疗头颈部鳞癌的PD-1抑制剂，标志着中国头颈部鳞癌治疗正式迈入了免疫治疗新时代。患者迫切希望出现新的治疗选择帮助其延长生存、提高生活质量。

头颈部鳞癌开启免疫治疗新纪元：欧狄沃头颈部鳞癌适应症中国获批 2019-10-09 11:35 · angus 百时美施贵宝今日宣布，其PD-1抑制剂欧狄沃®（纳武利尤单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局批准扩大适应症，适用于治疗接受含铂类方案治疗期间或之后出现疾病进展且肿瘤PD-L1表达阳性（表达PD-L1的肿瘤细胞≥1%）的复发性或转移性头颈部鳞癌（SCCHN）患者。此外，由于头颈部肿瘤位置特殊，传统疗法与肿瘤本身在一定程度上会损坏头颈部器官功能，影响患者语言及进食，导致其营养摄取、心理健康与社会功能显著受损。

结果证实，经欧狄沃治疗的患者可观察到持续的总生存获益。未来，我们将持续关注中国患者最迫切的临床需求，积极探索免疫肿瘤治疗在胃癌、肝癌、食管癌等中国高发癌种中的应用，为更多中国患者实现‘给生命以时光的美好愿景。

中山大学附属肿瘤医院常务副院长马骏教授表示，欧狄沃的此次获批将突破中国头颈部鳞癌数十年未有新药出现的困境。在头颈部鳞癌PD-L1表达阳性（≥1%）的亚组中，欧狄沃带来的生存获益更为显著。

结果表明，与研究者选择的标准治疗（多西他赛、甲氨蝶呤或西妥昔单抗）相比，欧狄沃将铂类治疗失败的复发性或转移性头颈部鳞癌患者的两年生存率提高近3倍达到16.9%（标准治疗组6.0%），中位生存期延长至7.7个月（标准治疗组5.1个月），死亡风险降低32%，任何治疗相关不良反应发生率为61.9%（标准治疗组79.3%），3-4级治疗相关的不良反应发生率仅为15.3%（标准治疗组36.9%）。高复发低生存，头颈部肿瘤患者生活质量差在中国，每年新发病的头颈部肿瘤患者超过13.5万，死亡病例约为7万 ，人数远超其他国家及地区，且呈逐年上升趋势。我相信免疫肿瘤治疗在未来将与手术、放疗、化疗、靶向治疗 ‘齐头并进，为中国头颈部鳞癌患者提供全新的治疗选择。中国临床肿瘤学会头颈肿瘤专委会主委、同济大学附属东方医院肿瘤医学部副主任兼一期临床试验中心主任郭晔教授表示，欧狄沃是首个经III期临床试验证实单药治疗可显著改善复发性或转移性头颈部鳞癌生存预期与生活质量的免疫肿瘤药物，将引领中国头颈部鳞癌治疗的变革。

根据头颈部肿瘤生活质量评估量表（EORTC QLQ-HN35）结果，与标准治疗相比，欧狄沃在治疗第9周或第15周被观察到可显著改善患者生理疼痛、张口问题、认知及社交功能。对于一线治疗失败的复发性或转移性患者，其五年生存率仅3.6%。

欧狄沃在中国扩大适应症的意义非凡。此次获批是基于CheckMate-141临床研究，包括了不论PD-L1表达和HPV状态的经铂类治疗失败的复发性或转移性头颈部鳞癌患者。

在欧狄沃治疗组中，患者总体健康状况维持或改善的时间延长至对照组的近2倍，中位时间达到5.4个月（标准治疗组3.1个月）。在头颈部鳞癌患者中，约50%会出现复发且多发生于2年内 , ,。

高质量长生存，欧狄沃革新头颈部鳞癌治疗此次欧狄沃获批治疗头颈部鳞癌是基于一项纳入中国患者人群的全球III期临床研究CheckMate-141。欧狄沃是唯一由诺贝尔生理学或医学奖得主直接参与开发的PD-1抑制剂，目前已在全球超过65个国家及地区获批18个适应症，涵盖肺癌、头颈部鳞癌、胃癌、肝癌、肾癌、结直肠癌、尿路上皮癌、黑色素瘤、霍奇金淋巴瘤、胸膜肿瘤在内的10个瘤种，惠及超过300,000名患者。作为中国首个免疫肿瘤药物，欧狄沃于2018年6月率先在中国获批用于经治非小细胞肺癌患者。这证明了欧狄沃不仅可延长头颈部鳞癌患者生存期，还可显著改善其生活质量。

头颈部鳞癌是欧狄沃经中国药监部门优先审评审批后予以批准的第二项适应症。与标准治疗相比，接受欧狄沃治疗的PD-L1表达阳性患者的两年生存率提高超5倍达到18.5%（标准治疗组3.4%），中位生存期达到8.2个月（标准治疗组4.7个月），死亡风险降低45%

BRCA1/2中存在DRD的患者在前列腺癌发生和侵袭性疾病方面的风险更高。Zejual是一种潜在同类最佳（best-in-class）的PARP抑制剂，这是由于其差异化的疗效、每日一次的剂量和优越的药代动力学特征，包括其穿越血脑屏障的能力。

安全性方面，3/4级治疗引起的不良事件主要是血液学方面——贫血（29%）、血小板减少（15%）、中性粒细胞减少（7%），这些事件通过剂量中断或调整进行了管理。根据再鼎医药，尽管比Lynparza晚上市两年，自2018年10月在香港上市以来，Zejula在香港迅速获得市场份额。